罕见病通常发病率较低，种类繁多，多为基因缺陷所致。目前，各个国家和地区对罕见病发病机理和治疗缺乏系统的研究和总结，临床诊治也缺乏有效的治疗方案和指南。同时，针对罕见病的药物研发，由于患者人群少、市场需求量小、研发成本高、市场回报率低，制药企业难有热情将研发资源投入其中。因此，如何激发医药企业在罕见病领域的创新动力，是值得深入思考的问题。

吸引企业投入罕见病药物研发

1983年1月4日，美国ODA正式施行，以鼓励开发和销售罕见病用药，并将罕见病定义为“在美国影响少于20万人的罕见疾病”。统计显示，截至2018年，ODA实施的35年中，美国已有730多种罕见病用药获准销售。而在该法案通过前（1983年前），美国仅批准了34种治疗罕见病的药物。

该法案制定了一些经济刺激措施，以激励罕见病用药的开发和销售。其中包括：获得赠款，即每年约有12~15项赠款授予参与罕见病用药学术研究人员或公司；税收抵免，即医药企业在孤儿药研制过程中，50%临床试验费用可以抵免税收额，在2017年12月15日美国国会发布的《减税与就业法》中，进一步提出将罕见病用药研发的税收抵免额降低至合格临床试验费用的25%；7年的市场独占权，即药品认定为罕见病用药当日起7年内，不会再认定其他同类产品。相关学者研究发现，罕见病用药的50%税收抵免政策，促进了多达三分之一的罕见病用药项目研发。

税收抵免政策支持效果明显

税收抵免是指纳税人可以从欠政府的税款中减去一定金额。与扣除和免税会减少应纳税所得额不同，税收抵免会减少实际欠税额，结果往往比减税更优惠。例如，假设某制药公司应纳税所得额为4万美元，适用税率为50%，当税收抵免和减税的比例均为50%时，最终税收抵免减少税额2万美元，而减税的话则减少税额1万美元。

罕见病用药的税收抵免政策（ODTC）是1983年ODA法条中重要的组成部分，通过提供不可退还的税收抵免来补贴“罕见病用药开发成本”，该抵免额高达“与指定罕见病用药开发相关的合格临床试验成本的50%”。从2018年开始，罕见病用药的税收抵免额降低至合格临床试验成本的25%。合格临床试验成本是指罕见病用药在上市前进行临床试验的费用，只有在美国国内试验参与者人数不足的情况下，才支付在美国境外进行的临床试验的相关费用，且ODTC的合格费用不能再用于普遍政策的研发税收抵免。

ODTC的实施，旨在促进用于罕见病用药研发投入，通过降低开发成本，鼓励罕见病治疗方法从实验室走向市场。对于罕见病，仅临床试验费用就可以使每个被诊断患有该病的人得到数千美元的治疗。1996年~2011年，授予罕见病用药开发者的ODTC支出总额从3100万美元增加到超过7.5亿美元。

具体地讲，ODTC通过降低罕见病用药开发资本成本，吸引对罕见病用药研发的额外投资。

有研究发现，资本成本与投资水平之间存在显著的相关性，相对来说，资本成本较低的行业更容易吸引更多的投资。而税收提高了公司的资本成本，公司必须赚取更多的收入来支付税收，同时还需要向投资者支付具有竞争力的回报。故ODTC的作用为，降低罕见病用药研发税收，从而吸引更多的投资。虽然并非每一种新药都能研发成功，但随着时间的推移，预计额外投资将导致罕见病治疗新药获批数量逐渐增加。

我国实行ODTC正当其时

目前，我国已出台多项政策措施，鼓励罕见病用药研发，明确对治疗罕见病的药品注册申请予以优先审评审批，并对首批21个罕见病药品和4个原料药，参照抗癌药对进口环节减按3%征收增值税，国内环节可选择按3%简易办法计征，这些措施已产生积极效果，但至今尚未推出罕见病用药税收抵免相关政策。我国现行税法中采取税收抵免主要是为了避免重复征税，对鼓励企业研发的税收优惠政策则主要为加计扣除。与加计扣除相比，税收抵免不受企业所得税税率的影响。建议在符合我国现阶段国情的基础之上，国家相关部门出台有关罕见病药物研发的税收抵免政策。

在鼓励罕见病用药研发税收抵免政策制定过程中，应重点考虑以下三大问题。

一是税收抵免额计算基数的确定。科创型企业前期投入较大、风险较高，在此阶段更需要相应的激励措施激发企业产生投资意愿。美国是针对合格临床试验费用进行税收抵免，日本则对罕见病用药研发企业减免税金的数额确定为扣除资助基金后罕见病用药研发全部费用的6%，这些思路可资借鉴。